融资丨「Carbon Bioscience002118股吧s」获3800万美元A轮融资，Agent Capital 领投

　　创业邦得悉，CarbonBiosciences近来宣告完结3800万美元A轮融资，由AgentCapital领投，LongwoodFund、AstellasVentureManagementLLC、theCysticFibrosisFoundation、SolastaVentures、东京大学立异渠道（UTokyoIPC）和CamfordCapital跟投。该公司将方案运用A轮融资来推动先导囊性纤维化研制管线。

　　CarbonBiosciences由LongwoodFund和基因医治前驱JohnF.Engelhardt博士和RobertM.Kotin博士于2021年创建，是开发新式细微病毒衍生基因疗法的生物技能公司。CarbonBiosciences正在研制一种新式细微病毒载体，该载体具有体内安排特异性、更高的装载容量和最低的天然中和免疫。

　　囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的遗传性疾病，并常以染色体隐性遗传办法遗传。它会导致粘液积累并堵塞身体的某些器官，特别是在肺和胰腺中。跟着时刻的推移，粘液积累并引发感染会导致永久性肺损害，包含在肺部构成疤痕安排（纤维化）和囊肿。粘液还会堵塞消化道和胰腺，导致消化问题。

　　Vertex研制了对囊性纤维化的最新医治药物Trikafta，与Vertex的其他药物相同，它能够进步患有该疾病的人体内有缺点的蛋白质的活性。这种药物已敏捷成为一种首选医治办法，稳固了Vertex的主导商场位置。

　　其他公司企图创造出能够与Vertex的药物相媲美的医治办法，但迄今为止都未能完成。可是即使是Trikafta也不是肯定完美的，该药并不适用于少部分患者，这为其他公司供给了研制空间。Carbon便是其中之一，现在正在研制一种非传统的基因医治办法。

　　基因疗法一般依托腺相关病毒（AAV）将遗传物质运输到人体细胞中。但是，AAV有局限性，并非一切类型的AAV在肝脏或眼睛等器官之外都能正常作业。Carbon以为细微病毒能够带着更多的基因，能够抵达一些AVV不能到的安排而且还能被屡次运用。

　　Carbon的首要基因医治候选药物CGT-001，在囊性纤维化模型中该药物能够靶向肺安排，传递的完好CFTR基因和适宜的启动子，证明了上呼吸道安排嗜性和可重复给药。

　　“Carbon的新式载体处理了AAV和非病毒疗法的关键问题，”RoyJ.Carver分子学主席JohnF.Engelhardt博士标明，“开始的临床前数据研讨标明，咱们的首要临床候选药物具有广泛的适用性，而且有可能对患者从头给药。”Carbon能够经过来自细微病毒宗族的新式载体，向特定人体安排供给有用载体来处理这个问题。

　　Carbon技能是源自爱荷华大学囊性纤维化基因医治中心主任JohnEngelhardt和马萨诸塞大学陈医学院微生物学和生理体系教授RobertKotin的研讨成果。